— Une étude souligne l'importance de la biologie des facteurs oncogènes dans la transposition des résultats du laboratoire aux patients —
— Les résultats valident la plateforme exclusive OncoSLX™, une approche pharmacogénétique qui permet de capter l’ensemble de la biologie des médicaments —
— Poursuite du développement de l’actif principal LFB190, un inhibiteur de BET ciblant les cancers associés à des mutations avec perte de fonction du gène EP300; lancement prévu d’un essai clinique de phase 1b/2a dans les tumeurs solides à la mi-2026 —

South San Francisco (Californie), le 12 janvier 2026 (Lire sur GlobeNewswire) — Leapfrog Bio, une société d’oncologie de précision au stade clinique dédiée à la découverte et au développement de nouvelles thérapies ciblées pour les cancers associés à des mutations avec perte de fonction (LOF), a annoncé aujourd’hui la publication d’une étude évaluée par des pairs dans la revue npj Systems Biology and Applications, une publication du portefeuille Nature, intitulée «Challenges and opportunities for oncology drug repurposing informed by synthetic lethality. » L’article propose un cadre pratique pour le repositionnement de médicaments en oncologie et met en lumière des découvertes clés ayant contribué à orienter l’optimisation de la plateforme OncoSLX de Leapfrog Bio.

« Cet article confirme deux réalités fondamentales en découverte de médicaments anticancéreux ciblés : les opportunités de ciblage génétique identifiées dans des lignées cellulaires sont plus susceptibles de se confirmer en clinique lorsqu’elles sont associées à une mutation conductrice, et les médicaments se comportent très différemment des invalidations génétiques; il est donc essentiel de les évaluer en fonction de la biologie causale », a déclaré Tomas Babak, Ph. D., fondateur et directeur scientifique de Leapfrog Bio et coauteur de la publication. « Notre plateforme OncoSLX repose sur ces principes et nous permet de réaliser des milliers de tests médicament–mutation en parallèle, couvrant l’ensemble des mutations conductrices du cancer, afin d’identifier rapidement des traitements puissants et ciblés pour les cancers associés à des mutations avec perte de fonction (LOF). »

Le Dr Babak a poursuivi : « En évaluant des médicaments déjà jugés sûrs en clinique, nous pouvons reprendre leur développement directement en phase 2 chez des patients sélectionnés sur la base de critères génétiques, où la probabilité d’efficacité est plus élevée. Nous nous attendons à ce que cette approche accélère considérablement le développement tout en en réduisant les risques à mesure que nous progressons. »

« Leapfrog Bio a été fondée afin d’apporter les bénéfices transformateurs des thérapies de précision aux nombreux patients atteints de cancers associés à des mutations avec perte de fonction (LOF), pour lesquels les options ciblées demeurent limitées », a déclaré Greg Vontz, chef de la direction de Leapfrog Bio. « Parmi nos découvertes les plus prometteuses à ce jour figure la vulnérabilité des cancers liés à des mutations avec perte de fonction du gène EP300 aux inhibiteurs de BET, comme notre principal candidat, LFB190. Grâce aux enseignements tirés de notre plateforme OncoSLX, nous sommes bien positionnés pour faire progresser LFB190 directement vers les phases intermédiaires de développement clinique. Nous prévoyons lancer notre essai clinique de phase 1b/2a à la mi-2026. »

LFB190 est un inhibiteur de BET à petite molécule administré par voie orale, potentiellement le meilleur de sa catégorie, en cours de développement pour les plus de 60 000 patients américains diagnostiqués chaque année avec des tumeurs solides associées à des mutations du gène EP300, notamment les cancers du poumon non à petites cellules, de la vessie, du côlon, du pancréas, de la tête et du cou, ainsi que des voies biliaires. Bien que les inhibiteurs de BET aient été largement étudiés dans diverses indications oncologiques, leur efficacité est demeurée limitée dans des populations non sélectionnées sur le plan génétique. Des études précliniques approfondies ont démontré qu’ils peuvent être hautement efficaces dans le traitement des cancers liés à EP300, et les données issues du développement clinique antérieur de LFB190, en tant que thérapie non ciblée, ont mis en évidence un profil d’innocuité et de tolérance favorable.

À propos de la plateforme OncoSLX
La plateforme OncoSLX est la plateforme pharmacogénétique exclusive de Leapfrog Bio, qui permet d’évaluer des composés à petites molécules cliniquement caractérisés à l’aide de modèles isogéniques de mutations conductrices du cancer, avec un accent particulier sur la biologie des pertes de fonction. Contrairement aux approches traditionnelles de létalité synthétique fondées sur des invalidations génétiques, OncoSLX capte l’ensemble de la biologie des médicaments et intègre ensuite des données issues du monde réel afin de prioriser les indications les plus susceptibles d’apporter un bénéfice en survie, tout en réduisant les délais de développement et les risques de traduction clinique. Cette approche permet d’identifier de nouveaux traitements pour les cancers associés à des mutations avec perte de fonction qui ne peuvent être découverts par les méthodes conventionnelles.

À propos de LFB190 et des cancers associés à des mutations du gène EP300
LFB190 est un nouvel inhibiteur de BET oral développé pour le traitement de tumeurs solides associées à des mutations avec perte de fonction (LOF) du gène EP300. La plateforme OncoSLX de Leapfrog Bio a mis en évidence une nouvelle relation de létalité synthétique entre les inhibiteurs de BET et les mutations LOF d’EP300, un facteur de développement tumoral fréquent pour lequel aucune thérapie ciblée n’est actuellement disponible. LFB190 a démontré une forte efficacité préclinique dans des modèles de xénogreffes dérivées de patients (PDX) de cancers associés à des mutations d’EP300. EP300 est un gène suppresseur de tumeurs impliqué dans le remodelage de la chromatine et la régulation transcriptionnelle. Lorsqu’il est muté, sa perte de fonction contribue à la progression tumorale dans de nombreux types de cancer, notamment environ 6 % des cancers du poumon non à petites cellules (CPNPC), environ 15 % des cancers de la vessie, ainsi qu’à des fréquences similaires dans les cancers du côlon, du pancréas et de la tête et du cou. Bien que les inhibiteurs de BET aient historiquement montré une efficacité limitée dans des populations non sélectionnées, la plateforme de Leapfrog Bio a mis en évidence un effet particulièrement prometteur dans les tumeurs associées à des mutations d’EP300.

À propos de Leapfrog Bio
Leapfrog Bio est une société d’oncologie de précision au stade clinique qui accélère le développement de médicaments contre le cancer en identifiant des molécules déjà en phase clinique pouvant être repositionnées comme thérapies de précision pour des cancers associés à des mutations avec perte de fonction (LOF). Son principal programme, LFB190, est un inhibiteur de BET oral à petite molécule, premier de sa catégorie et prêt pour la phase 2, destiné au traitement de tumeurs solides associées à des mutations avec perte de fonction du gène EP300. Leapfrog Bio s’appuie sur sa plateforme exclusive OncoSLX pour identifier des médicaments à petites molécules existants pouvant être développés afin de traiter des cancers liés à des mutations avec perte de fonction, avec une forte probabilité de succès clinique. Leapfrog Bio est actuellement financée au stade d’amorçage par l’investisseur de premier plan Two Bear Capital. Pour en savoir plus, visitez www.leapfrog.bio.

Relations avec les investisseurs:
Amanda Isacoff
Precision AQ
amanda.isacoff@precisionaq.com